（人民日报健康客户端记者 谭琪欣）长久以来，医药行业流传着“双十定律”——一款创新药的研发通常需要10年时间、10亿美元的投入，且成功率极低。百姓等着用药，但药物研发要花费大量时间、精力、人力、物力、财力，这成为医药产业必须面对的矛盾。
如今，人工智能为“化解矛盾”带来转机。《国民健康“十五五”规划》将“推动人工智能赋能医药全产业链升级”纳入顶层设计。石药集团在智能化研发方向探索多年，将人工智能深度嵌入新药研发全流程，打出了智能化研发的“提前量”。
AI让研发提速，将“不可能”变成“可能”
“过去做小分子药物研发，要合成成千上万甚至上百万个化合物，再用高通量筛选‘盲筛’，投入巨大，成功率却低得惊人。”石药集团润石研究院院长杨汉煜告诉人民日报健康客户端记者，这种模式对任何一家药企都是难以承受之重。
石药集团组建于20世纪90年代，2011年，研发团队就引入计算机辅助设计，研究者可以基于已有的结构和活性数据，用生成式方法自动设计分子、快速评价筛选，把过去动辄以年计的早期研发周期大幅压缩。
石药集团研发人员正在进行mRNA/抗体纯化工艺开发。受访者供图
这项能力在2021年迎来了一次实战检验。当时，石药集团正在攻关mRNA疫苗序列优化，面对的是一条长达6000多个核苷酸的序列——要让这条序列在人体内保持稳定，并实现高水平的蛋白质表达，可能序列中一处微小改动就会带来完全不同的结果。“在当时刻不容缓的形势下，如果靠人工一一比对、穷尽所有排列组合，其工作量之大，超出了人力与时间的极限。”石药集团北京研究院院长王雅鹃回忆。
AI让这份“不可能”变成了“可能”。石药北京研究院里，一支刚刚组建、成员只有个位数的团队，通过高通量计算，在一天之内完成数万种序列设计方案的筛选运算。两年后，石药集团自主研发的新冠mRNA疫苗在国内率先获得紧急使用授权。这场“极限攻坚”，成了一家老牌药企全面拥抱人工智能的里程碑事件。
“AI能够改变新药研发的逻辑，这在我们看来已经不是趋势，是现实。我们投入AI，看的不是一个项目、一个阶段，是整条路要走多远。”杨汉煜说。
AI重塑新药研发范式，全面渗透关键环节
路线验证之后，是更大规模的落地铺开。石药集团陆续将AI能力精准运用到靶点发现、分子设计、临床方案优化等具体研发场景中。石药集团北京、河北石家庄、上海三地研究院相继组建、扩充AI制药团队。
随着AI制药技术日益成熟，其在肿瘤治疗性疫苗这一前沿方向的潜力正加速释放。2023年，石药集团立项启动针对HPV16/18的mRNA治疗性疫苗研发，并将管线陆续延伸至结直肠癌、胰腺癌等实体瘤领域。
然而，一些项目进入目标序列筛选阶段后，团队很快被卡在了一个关键环节上。王雅鹃打了个比方：初步筛选得到肿瘤抗原，就像拿到了一个“目标对象清单”，少则十几个、多则可能几十个候选靶点，哪些靶点组合效果最优？彼此的顺序如何排列？又该通过何种方式连接？这些环环相扣的问题，都亟待解答。“按照传统思路，只能一个一个试，或者凭经验猜。可能的组合空间太大了，人工根本试不完。如果走这条路，光是疫苗设计这一个环节，可能就要耗去两三年。”
如今，从抗原筛选到序列设计，AI全程介入。AI在几天内跑完人工数月甚至数年才能完成的组合遍历，快速锁定最优方案集，随后，团队只需针对这一缩小的范围进行实验验证，便能高效确定最终序列。在这套人机协同的新范式下，从2023年立项到2024年8月提交临床试验申请并获批，仅用了一年多时间，这是一个传统研发节奏几乎不可能实现的周期。
截至目前，这项技术已全面渗透进石药集团新药管线的关键环节：在多肽药物领域，建立起“AI辅助设计+长效递送技术”的双平台组合——AI负责在庞大的分子空间中快速设计、筛选候选分子，并在药效、选择性等维度做系统优化；长效递送平台则解决给药频次问题，让原本需要每日注射的药物做到每月一次。
石药集团润石研究院AI实验室全自动合成工站。受访者供图
AI打造新路径，赋能医药全产业链升级
一项技术的含金量究竟如何，市场会给出最直接的反馈。
从2024年10月，阿斯利康以1亿美元首付款引进石药AI驱动小分子平台发现的脂蛋白（a）抑制剂YS2302018；2025年6月13日，石药利用自身AI技术药物发现平台为阿斯利康发现和开发新型口服小分子候选药物；到2026年1月30日，阿斯利康以12亿美元首付款引进石药基于长效递送技术平台及多肽药物AI发现平台开发的多个长效多肽候选药物；再到7月2日，阿斯利康以3000万美元首付款获得石药基于AI赋能的肝外靶向递送技术的两个siRNA获选药物——短短不到两年时间，石药集团与阿斯利康四次“牵手”，累计潜在金额近280亿美元。
“从疫情中一支几人小组的应急尝试，到如今支撑起百亿美元级产品的国际合作，石药集团创新转型的路径，是中国创新药企在政策红利与自身积累双重驱动下加速转型的一个缩影。”石药的案例并非孤例。近年来，一批中国AI制药企业同样密集获得跨国药企的订单，合作模式日趋多元。在杨汉煜看来，这份来自国际市场的持续认可，也在一定程度上反映了中国AI制药技术在全球产业分工中的真实位置。
站在“十五五”开局的时间节点上，制药行业对AI技术的期待正变得更加务实。杨汉煜和王雅鹃都认为，目前AI已渗透至制药领域临床前靶点筛选、分子设计、药理评价，以及临床试验方案初设、受试者初步匹配等环节；未来五年，其应用边界将持续拓宽，逐步延伸至临床前成药性评估、工艺开发，以及临床试验智能入组、全程质控、数据挖掘与研究报告自动化撰写等，实现全场景落地。
“药物研发有三个核心要求：安全、有效、质量可控。”在杨汉煜看来，AI最擅长的是“有效”这一端，它能够在庞大的化合物空间中快速筛选出活性优异的分子，大幅提升药效设计的效率。
但不可忽视的是，算法可以加速寻找候选分子，但无法替代实验台上的验证，也无法跳过人体试验来证明药物真正安全有效。
杨汉煜进一步解释，药物进入人体后，如何代谢、会不会产生脱靶毒性、长期使用有何风险，这些安全问题依赖的是对人体生理和疾病机制的深度认知；至于“质量可控”，则关乎生产工艺、制剂稳定性、大规模生产的一致性，这些并非能由算法直接解决。
技术原理层面的瓶颈之外，数据和人才的短缺同样亟待解决。杨汉煜告诉记者，AI制药模型需要的不仅仅是成功的实验数据，一个进入临床的产品背后往往有成百上千次失败尝试，恰恰是这些“负结果”对训练AI避开错误方向最有价值，这些几乎不会对外披露的关键数据，也正是每家企业最核心的知识产权和竞争壁垒。医院沉淀的海量诊疗数据，同样因伦理合规等因素难以触达。与此同时，当前既懂药学又懂计算的交叉学科人才供给严重不足。
突破正在发生。2025年4月，工业和信息化部等七部门联合印发的《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》提出，到2030年规上医药工业企业基本实现数智化转型全覆盖；2026年3月发布的“十五五”规划纲要明确提出，超常规布局人工智能、集成电路等新兴领域急需学科专业；2026年7月13日，国务院印发的《国民健康“十五五”规划》明确提出，全链条支持创新药和医疗器械发展应用，并要求推动人工智能赋能医药全产业链升级。
从2021年mRNA疫苗的“极限攻坚”，到如今支撑起百亿美元级国际合作的技术平台，虽然AI尚无法替代实验台上的验证，也替代不了对生命科学本身的敬畏，但它已经切实改变了新药从图纸走向临床的方式与节奏。这份改变，最终惠及的，将是每一个期待用上更好药物的普通人。
涨8配资提示：文章来自网络，不代表本站观点。
